La première thérapie génique autorisée pour mise sur le marché — Etats-Unis

Evrard Martin
Août 31, 2017

Mercredi, l'agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (Food and Drug Administration, FDA) a approuvé la mise sur le marché de la première thérapie génique aux Etats-Unis.

Ce traitement, le Kymriah (tisagenlecleucel), a été développé par un chercheur de l'université de Pennsylvanie et breveté par les laboratoires helvétiques Novartis pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë.

Une leucémie aiguë lymphoblastique est un cancer qui prend naissance dans les cellules souches du sang.

Cette approbation concerne les formes réfractaires de la maladie ou en rechute. Selon lui ces nouvelles technologies vont "transformer la médecine en rendant possibles le traitement et même la guérison de nombreuses maladies incurables".

"Cette décision marque la première commercialisation dans le monde d'une thérapie génique.fondée sur une nouvelle approche entièrement personnalisée qui utilise les propres cellules immunitaires du malade", s'est quant à lui félicité le PDG de Novartis, Joseph Jimenez, lors d'une conférence de presse téléphonique. Leurs cellules immunitaires sont prélevées et congelées, puis avant envoyées en laboratoire afin d'y être génétiquement modifiées. Si aucune amélioration n'est constatée après un mois de traitement, aucun coût n'en résultera pour les patients. Bruno Strigini a souligné que des thérapies actuelles contre la leucémie, comme la greffe de moelle osseuse, peuvent coûter jusqu'à 800.000 dollars aux Etats-Unis.

Si lle traitement a démontré son innocuité et son efficacité auprès de 63 patients, il peut également entraîner d'importants effets secondaires comme de sévères infections, de fortes fièvres, de l'hypotension artérielle, des problèmes rénaux et une diminution de l'oxygène dans le sang. Il s'agit d'un traitement contre le cancer qui modifie génétiquement les cellules du système immunitaire. Des résultats suffisamment satisfaisants pour permettre sa mise sur le marché.

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