Un enfant soigné grâce à une greffe de peau génétiquement modifiée

Evrard Martin
Novembre 9, 2017

"Il avait développé une infection qui lui a rapidement fait perdre" son épiderme "sur presque les deux tiers de la surface de son corps", a expliqué au cours d'une conférence de presse téléphonique Tobias Rothoeft, du service grands brûlés de l'hôpital pour enfants de l'université de la Ruhr, à Bochum, dans le nord-ouest de l'Allemagne. Une étude de ce cas exceptionnel vient d'être publiée dans la revue Nature. Le petit garçon était atteint d'épidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ) depuis sa naissance. Plus de 40 % des malades meurent avant l'adolescence, et le jeune garçon était condamné. Hospitalisé dans un établissement allemand, ses jours semblaient comptés à cause d'une maladie particulièrement rare qui provoque la formation de cloques entre l'épiderme et le derme.

Après que les médecins ont tenté sans succès un puissant traitement antibiotique, puis une greffe de peau venant du père, Michele de Luca et son équipe ont donc pris le relai. Malheureusement, rien n'a fonctionné.

C'est alors que Michele de Luca, directeur du Centre de médecine régénérative de Modène (Italie) a été appelé en renfort. Aidé par son équipe, il a d'abord effectué un prélèvement des cellules de peau sur une partie de la peau de l'enfant non abîmée. Ils y ont ensuite inséré une forme non mutée du gène LAMB3, qui permet l'adhérence de l'épiderme au derme, puis ont mis en culture in vitro ces cellules génétiquement modifiées. Deux opérations ont été nécessaires: l'une en octobre 2015, l'autre un mois plus tard.

Des médecins ont réussi à sauver un garçon de 7 ans en reconstituant 80 % de sa peau. Avant de procéder à cette greffe, les médecins ont obtenu l'autorisation d'utiliser cette thérapie pour un "usage compassionnel" (donner un traitement expérimental lorsqu'aucune autre solution n'est disponible). Le garçon est resté huit mois en soins intensifs. Si ce genre de traitement avait déjà été expérimenté par le passé, il n'avait permis de remplacer qu'une petite surface de la peau des patients.

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